A mi molekulánk sokkal jobb, mint az amerikaiaké

Süppedünk a dédmama örökségének látszó mustársárga fotelekben az ELTE amúgy kórháziasan sivár fehér falai között, és talán a miliő miatt, de beletelik jó húsz percbe, hogy igazán átérezzem: olyasmiről beszélgetünk, ami Amerikában is extra dobásnak számít. Egy néhány magyar koponya által kifejlesztett gyógyszerjelöltről, ami ha minden jól megy, pár év múlva betegek millióinak élethosszig kínzó izomgörcsét oldhatja sikeresen.
Az MPH-220 még nem az a frappáns, könnyen emlegethető slágernév, amin majd jó eséllyel piacra kerül Málnási Csizmadia András és Gyimesi Máté tablettája, de egyelőre így ismeri mindenki az egyetem lágymányosi kampuszának kísérleti patkányokkal teli laborjától a kaliforniai Oaklandig és tovább. Oakland nemcsak azért áll itt, mert a San Franciscó-i öböl a világ biotechnológiai iparágának egyik bölcsője, hanem mert ott működik az Aditum Bio kockázatitőkealap-kezelő is.

Az Aditum Bio alapítói – két veterán gyógyszeripari guru, Joseph Jimenez és Mark Fishman – 2020 októberében felkapták a fejüket a Málnási-labor egyik tudományos publikációjára. A cikk arról szólt, hogy találtak egy molekulát, ami hatékonyan gyógyíthatja majd a stroke, az agyi- és gerincsérülések, a szklerózis multiplex, a cerebrális parézis és más idegrendszeri sérülések után kialakuló krónikus izomgörcsöket. Ezekre egyelőre nincs jó gyógyszer, így Európában több mint hárommillióan, az USA-ban 2,2 millióan, csak Magyarországon több mint százezren élik életüket krónikus izomgörcsben.

Egy magyar kutató már akkor roppant büszke lehet magára, ha a világ legrangosabb élettudományi lapjának számító Cell lehozza a cikkét (ezt megelőzően három ilyen esetre volt példa), de az igazi bravúr mégiscsak az, ha a tudományos siker az üzleti áttörést is meghozza. Ha nem kell egy apró kelet-közép-európai ország ismeretlen startupjának (jelen esetben a Motorpharmának) befektetők százai után szaladgálnia, hanem maguktól jelentkeznek be a tőkeerős szakmai partnerek (köztük az Aditum Bio). Most éppen ez történt, így egy évvel az ominózus cikk után, idén november 5-én Málnási Csizmadia András és csapatának kutatása minden idők legértékesebb magyar gyógyszerfejlesztési szerződésének aláírásáig jutott.

Hogy a nagy szavakat az üzleti titok megsértése nélkül számszerűsítsük: az Aditummal újonnan létrehozott közös projektcég (Motric Bio) tulajdonrésze, a fejlesztési mérföldkövek eléréséhez kötött licencdíjak és a gyógyszer majdani piacra kerülése után esedékes royaltyk (jogdíjak) együttes jelenértéke a százmillió dolláros (minimum 32 milliárd forintos) nagyságrendben van.

Ez a magyar piacon rekordösszeg. Azt mutatja, hogy mekkora értéket látnak a tengerentúlon a projektben – egyrészt, mert tényleg tudományos áttörés, hogy ez a gyógyszerjelölt nem az idegrendszerre, hanem közvetlenül a bemerevedett izmokra hat, másrészt, mert igen nagy piaca lehet, potenciálisan emberek millióinak nyújthat majd segítséget, és akár blockbusterré is válhat.

És ami az MPH-220 szempontjából rövidebb távon ennél is fontosabb, az a következő néhány év, az egyre költségesebb klinikai vizsgálatok finanszírozása. Ez most pipa: a már aláírt szerződéssel a Motric Bio az úgynevezett klinikai fázis II. végéig teljes mértékben állja a fejlesztést. Itt megint vaskos dollármilliókról van szó, még ha az MPH-220 nem is számít nagyon drága fejlesztésnek – azt remélik, hogy nagyjából száz–kétszázmillió dollárból és öt-hat év alatt el lehet jutni a gyógyszer regisztrációjáig, vagyis piacra viteléig.

Mindent egy lapra
Négy, négy és fél évvel ezelőtt Málnási Csizmadia András és Gyimesi Máté nehéz döntés előtt álltak. András akkor már régen túl volt doktori évein Bostonban a Brandeis egyetemen, ahol Andrew Szent-Györgyi, Szent-Györgyi Albert unokatestvére volt a professzora, megjárta Angliát is, ahol posztdoktori kutatásokat folytatott, és már két évtizede vizsgálta a sejtek és az izmok mozgásában kulcsszerepet játszó fehérjék, a miozinok működését. Máté volt az egyik PhD-hallgatója, aki éppen egy kaliforniai ösztöndíj után tért haza rengeteg tudományos cikkel és annak alapos reményével, hogy indíthat egy a hazai kutatói szférában komoly kitörést hozó Lendület-munkacsoportot.

„Ehhez a területhez jobban értünk, mint bárki más a világon” – Málnási Csizmadia András és Gyimesi Máté.